简介
RPE65 基因提供制造一种对正常视力至关重要的蛋白质的指导。RPE65 基因突变导致 RPE65 活性降低或消失,阻碍视觉循环,导致视力受损。
通过在视网膜下进行外科注射传递的基因治疗,为患者提供了RPE65 基因的正常拷贝。
通过传递正确的基因拷贝,改善了视力并停止了萎缩的进展3。
基因治疗外科手术需要高度精确性,并在儿科患者中面临特定挑战。使用术中光学相干断层扫描(OCT)对于确保正确的囊泡位置和处理潜在并发症至关重要。
(本资料内容仅限定医疗专业人士获取)